生酮饮食最早用于脑部疾病的治疗，如脑胶质瘤、癫痫等，在癫痫类疾病的控制中取得了良好的效果。基础研究发现机体内慢性炎症反应、高血糖与肿瘤发展密切相关。而运动或限制饮食可降低血糖水平、升高血酮浓度，同时降低炎症反应，而高脂、低糖的生酮饮食方式可模拟运动或禁食产生的生理状态，这是生酮饮食抗癌的理论基础。

德国癌症科研人员Johannes F.Coy博士发现了一个古老的转酮醇酶基因（TKTL-1），TKTL1阳性癌细胞不需要消耗氧气来释放能量，而是需要一定量的葡萄糖，将其酵解为乳酸。癌细胞可借此抑制免疫并转移，它们能抵抗传统的治疗方式，如化疗或放疗。Coy博士认为通过不断限制糖和淀粉的饮食调整，限制浸润性癌细胞的基本能源葡萄糖，就可以杀死癌细胞并重建免疫、抵抗耐药。有证据表明细胞代谢模式转变是肿瘤的发生、发展的重要驱动力，癌细胞依赖葡萄糖作为主要能量来源，因此以足够脂肪和蛋白质、限制葡萄糖为特征的生酮饮食理论上可能会对肿瘤组织产生抑制甚至控制作用。

在动物试验中，人们发现生酮疗法对黑色素瘤、乳腺癌、结肠癌、前列腺癌、胃腺癌、鳞状细胞癌等有减少肿瘤体积、延长生存期、减少转移的作用。当前认为，生酮饮食可利用肿瘤细胞线粒体缺陷、葡萄糖依赖等特征，通过抑制炎症、加强免疫反应、提高抗氧化应激能力、调节相关信号通路蛋白表达等多种途径抑制肿瘤生长，改善患者生活质量，延长患者生存期，同时还能够增强放化疗的敏感性。

但迄今尚无大规模研究证实生酮饮食是否确实具有抗肿瘤效果，及其抗肿瘤效果有多大，并也无对何种肿瘤有效的数据，更缺乏具体的实施模式。如果确无其它有效方法，推荐条件合适的患者考虑参加到生酮抗癌的临床试验中去。