造血干细胞是具有高度自我更新能力并具有多向分化潜能的细胞群，是所有血细胞的最原始的起源细胞，存在于造血组织以及骨髓、动员的外周血液和胎儿脐带血中。患者在放、化疗后输注健康的造血干细胞替代患者病态的或已经衰竭的骨髓，达到重建受者造血和免疫系统的治疗方法，称为造血干细胞移植。造血干细胞移植可用于治疗多种恶性和非恶性疾病，异基因造血干细胞移植对某些血液病甚至是唯一的根治性治疗方法。尽管造血干细胞移植本身也有一些问题如治疗相关毒性、移植物植入不良、感染、复发、移植物抗宿主病等移植相关的并发症，但相关技术的不断改善使造血干细胞移植的疗效不断提高。

人类造血干细胞移植依据供者来源的不同可分为同种（人与人）异基因、同基因和自体造血干细胞移植三种。造血干细胞移植（HSCT）可依据采用移植物来源的不同分为自体骨髓移植（BMT）、外周血造血干细胞移植（PBSCT）和脐带血移植（CBT）三种。自体造血干细胞移植是在特定时期采集患者自身造血干细胞经特殊处理后在体外保存，在患者接受超大剂量的放、化疗后予以回输以促进其造血系统的恢复和重建。由于自体外周血造血干细胞移植有采集方便、造血重建恢复较快等优势已逐步取代自体骨髓移植技术。

虽然是从外周血中获得，这些干细胞仍然是骨髓干细胞，但是他们在粒细胞集落刺激因子的刺激作用下从骨髓进入了外周血。化疗后造血干细胞也可以进入外周血。通常采集造血干细胞使用化疗和粒细胞刺激因子二者结合的方式。在大剂量化疗后把造血干细胞回输给患者，可以产生红细胞、白细胞和血小板。造血干细胞移植的患者相对于接受骨髓移植的患者可以显著缩短住院时间。