分子靶向治疗与传统的化疗相比，存在巨大的优势。

(1) 个体化治疗成为可能。例如对于存在表皮生长因子受体（EGFR）突变的非小细胞肺癌治疗有效率在 90％以上，因此通过组织 EGFR 检测可以预测治疗效果。

(2) 靶点专一、不良反应轻。与化疗不同，靶向药物往往是针对异常的突变位点发生作用，靶点专一，对正常组织细胞的影响小，因而胃肠道反应和血液毒性较轻，患者容易耐受。

(3) 治疗方法简便易行。目前很多靶向药物通过口服给药，病人依从性和耐受性良好，可在门诊和家庭给药，病人很容易接受。

(4) 改善生活质量。对于晚期肿瘤病人，化疗可以使部分患者的生存期得到延长，但不良反应大，使患者对治疗产生恐惧。而靶向药物通常能迅速改善患者症状，且治疗的不良反应小。

(5) 分子靶向药物与化疗联合使用能提高疗效。如抗血管生成药物与化疗结合能明显提高有效率，而不良反应无明显增加。