肝癌靶向药物治疗是生物技术上的一个突破。靶向药物以癌细胞为作用靶点，直接抑制或杀死癌细胞。索拉非尼作为第一个在肝癌治疗上应用的靶向药物，是一种小分子多靶点生物靶向治疗新药。肿瘤的生存、生长和转移依赖于肿瘤细胞增殖和肿瘤血管形成，索拉非尼可通过分子机制直接抑制肿瘤细胞增殖，阻断肿瘤新生血管生成，间接抑制肿瘤细胞的生长，从而起到抗肿瘤作用。肝癌是一种伴 VEGF 高表达的最坚实的血管肿瘤，因此索拉非尼抑制血管生成的作用可能对肝癌更加显著。舒尼替尼是一个多靶点作用的酪氨酸激酶受体小分子抑制剂，通过干扰信号传导，达到抑制肿瘤细胞分裂和生长的作用。其他靶向药物还包括厄罗替尼、西妥昔单抗、依维莫司等。在靶向药物治疗期间也可配合中药的治疗，以减少药物产生的一些肝脏毒性等副作用，提高治疗的效果。