肿瘤细胞靶点的出现在肿瘤发生、发展进程中至关重要，一旦发现肿瘤靶点的存在，就使治疗有了“靶子”。所以，靶向治疗多数情况比单纯化疗的疗效要好，有时甚至可能获得奇效。

但是，实际情况要复杂得多，比如，同是肺癌，不同的个体可以有不同的靶点，而不同的肿瘤可以有相同的靶点，如乳腺癌和胃癌都可以出现 HER-2 蛋白的过表达。这都使得当前靶向治疗药物的应用受到极大限制，实际上各种靶向药物的治疗有效率少有超过半数的；而且一旦有效，治疗就不能中断，连续多年保持奇效的还只是不多的病例，所以，理论的推测和实际治疗效果还有较大差距。多数靶向治疗还需与化疗配合使用，有时还要多种 靶向药物联合应用才能有效。